У серпні 2016 року китайські дослідники почнуть експеримент з редагування ДНК дорослої людини, використовуючи революційну технологію CRISPR/Cas-9, широко відому в усьому світі як CRISPR. Дослідники намагатимуться вирізати дефектний ДНК з клітин хворих на рак легені, хвороба якого не змогли перемогти звичайними процедурами. Про це повідомляє видання Sciencealert.com.
Китайські вчені раніше використовували CRISPR на нежиттєздатних ембріонах людини без особливих успіхів, але вперше у світовій практиці інструмент для редагування ДНК буде використаний для лікування дорослої людини.
У разі успіху є надія, що це може призвести до подальших застосувань CRISPR. Технологія CRISPR/Cas-9 дозволяє дослідникам ефективно вирізати і вставляти ДНК назад у клітини. Досліди на тваринах довели ефективність застосування цього інструменту для лікування генетичних захворювань, таких як м'язова дистрофія Дюшена.
Новий етап у медицині (можливо) починається в китайському університеті Sichuan University's West China Hospital. В експерименті братимуть участь хворі, які вже пройшли курси хіміотерапії та променевої терапії - іншими словами, безнадійні.
У минулому вчені висловлювалися про етичні проблеми, пов'язані з використанням інструменту CRISPR, здатного викликати генетичні зміни в спермі і яйцеклітинах, які можуть бути передані майбутнім поколінням. Деякі висловлювали побоювання, що це може призвести до розвитку «дизайнерських» дітей - батьки можуть вибрати певні риси особистості, щоб прописати їх у ДНК своєї дитини.
Але важливо відзначити, що нове китайське дослідження буде редагувати тільки імунну систему Т-клітин пацієнтів, не зачіпаючи гамети клітини, які можуть бути передані потомству. Зміни, зроблені CRISPR, будуть обмежені кількістю пацієнтів, які беруть участь у випробуванні, ця цифра поки не розкривається.
У процесі досліджень китайські вчені будуть витягувати Т-клітини з крові пацієнтів і видаляти ген, який виробляє білок під назвою PD-1. Цей білок перешкоджає тому, щоб Т-клітини визначали і вбивали ракові клітини.
Команда буде розмножувати ці нові CRISPR-модифіковані Т-клітини в лабораторії, а потім підсаджувати їх пацієнту назад, щоб впровадити в імунну систему. Ідея в тому, що Т-клітини з пригніченим PD-1 будуть в змозі відстежити і знищити клітини раку легенів природним шляхом.
CRISPR/Cas-9 здатний також вставити нову ДНК у геном клітини. Цей процес аналогічний імунотерапії, вчені можуть витягувати імунні клітини, генетично модифікувати їх, і вживляти назад пацієнтам. Редагування генів вже врятувало життя дівчині з діагнозом «невиліковний лейкоз».
Відзначається, що CRISPR неймовірно простий і універсальний. У той час як у минулому вченим потрібні були роки, щоб створити правильні молекулярні «ножиці» для вирізання специфічних генів, CRISPR досить запрограмувати, і він зможе працювати на будь-якій частині геному.
Минулого року американський Національний інститут здоров'я (National Institutes of Health) схвалив аналогічні випробування. У рамках американського експерименту додатковий ген буде задіяний для боротьби з трьома типами раку - меланомою, саркомою і мієломою. Американські дослідження можуть початися вже цього року, проте Китай першим випробує цей неймовірно потужний інструмент на організмі живої людини.